Své zastoupení v ní mají ministerstvo, pojišťovny, odborné lékařské společnosti a pacientské organizace. Komise má hodnotit nákladovou efektivnost i komfort pacienta a předpokládané přínosy léku pro jeho zdraví.

Na základě posouzení pak dá ministrovi buď doporučující, či nedoporučující stanovisko. Očekává se, že činnost komise by mohla být výrazně rychlejší než dosavadní systém, kdy se byrokraticky náročně žádá o úhradu léků u pojišťoven.

Jako první lék komise hodnotí Spinrazu, medikament určený k léčbě spinální svalové atrofie. Je velmi nákladný, cena jedné dávky se pohybuje kolem dvou milionů korun.