Jak vyplývá z poslední analýzy IQVIA EFPIA Pipeline Review 2021, už v roce 2020 Evropská léková agentura (EMA) schválila 55 nových preparátů, přičemž nejčastěji to byly přípravky určené k léčbě onkologických a infekčních onemocnění, ale také imunologických, neurologických a srdečních obtíží. Oproti předchozímu roku jde o osmdesátiprocentní nárůst.
Mnohá z nových léčiv se postupně dostávají rovněž k českým pacientům, a to zejména díky využití nových typů smluvních ujednání mezi výrobci léčiv a zdravotními pojišťovnami, které jsou založené na úhradě na základě úspěchů léčby nebo na rozložení úhrady v čase.
Nové terapie v českých nemocnicích
Jednou z terapeutických inovací, která je od roku 2021 dostupná také v České republice, jsou takzvané CAR-T buněčné terapie, tedy specifická léčiva určená prozatím pro pacienty s určitými nádorovými nemocemi krve. „Jsou to svého druhu ‚živé léky‘ připravované na míru konkrétním pacientům z jejich vlastních bílých krvinek, které se upravují v několika málo laboratořích světa,“ řekl Jakub Dvořáček, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.
Přípravky CAR-T buněčné terapie si pochopitelně nelze vyzvednout v lékárně, výroba každého jednotlivého léku trvá několik týdnů. Celý proces začíná odběrem krve pacienta a oddělením bílých krvinek, které se odešlou do výrobní laboratoře. Připravený lék se následně zmrazený dopraví zpět do nemocnice a po předchozí přípravě pacienta se mu vrací pomocí nitrožilní infuze.
První přípravky tohoto typu jsou dostupné dětským pacientům v nemocnici v pražském Motole a u dospělých pacientů v dalších pěti zdravotnických zařízeních v Brně, Hradci Králové, Plzni a Praze. Léčba je hrazena z veřejného zdravotního pojištění.
„Na vývoji desítek dalších CAR-T léčiv pracují výzkumníci inovativních farmaceutických společností po celém světě,“ dodal Dvořáček. Zkoumá se zejména rozšíření jejich léčebných možností na další onkologická onemocnění včetně solidních nádorů.
Genová léčba a mRNA vakcíny
Dalším příkladem nových postupů mohou být přípravky genové léčby nebo třeba mRNA vakcíny, které se v současnosti používají právě proti onemocnění covid-19 a fungují na jiném principu než běžné očkovací látky. Tradiční vakcíny obsahují většinou oslabený mikroorganismus nebo jeho části (antigeny), které po aplikaci navodí v těle imunitní odpověď, jež pomůže ochránit před danou nemocí.
Díky pokrokům molekulární biologie se začaly vytvářet mRNA technologie, které fungují jinak: do organismu se vpraví pouze informace, na jejímž základě si organismus potřebný antigen vyrobí sám. Na druhou stranu je právě tato technologie jedním z důvodů, proč se část lidí nechce proti covidu-19 očkovat. Už od ledna se ale Češi budou moci naočkovat novou látkou od americké společnosti Novavax, která využívá desítky let osvědčený princip používaný například u vakcín proti chřipce nebo žloutence typu B.
Odborníci si od této vakcíny slibují, že přesvědčí k očkování právě i některé očkovací skeptiky. Ukázaly to například výsledky průzkumu projektu Cosmo od univerzity v německém Erfurtu. „Ochota se očkovat je uváděna jako vyšší než u aktuálně dostupných vakcín,“ stojí v dokumentu. Látka by navíc mohla pomáhat i v chudších oblastech světa, protože ji lze skladovat v obyčejných lednicích.
Očkovací látky mRNA technologie jsou přitom vyvíjeny i proti dalším infekčním nemocem, jako jsou chřipka, cytomegalovirová infekce, AIDS, ebola nebo malárie. Potenciálně však mohou být využity všude tam, kde jsou v lidském organismu buňky vnímané jako „cizí“, tedy například buňky nádorové – tedy rovněž při léčbě různých druhů leukemií, karcinomů plic, trávicího ústrojí, ledvin nebo melanomu.
Očekávané preparáty
Přestože se vyvíjejí a schvalují stále nové přípravky a inovační preparáty pomáhají v mnoha ohledech zlepšovat zdravotní stav pacientů, některá očekávání a přání nemocných lidí jsou stále nenaplněná.
„Jde například o oblast onkologie čili hematologické i solidní nádory, Alzheimerovu chorobu, roztroušenou sklerózu nebo hepatitidu typu B. Očekáváme, že v nadcházejících letech se právě v těchto oblastech dočkáme významných terapií,“ odhadl Jakub Dvořáček z Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.
